概述
阿卡迪亚003和004
这些研究调查了trofinetide在患有Rett综合征的5-20岁女孩和妇女中的安全性耐受性，以确定任何副作用，并了解身体如何处理药物。Trofinetide尚未被美国FDA批准用于任何疾病或症状，但此前对成人和青少年Rett综合征患者的临床研究表明，该研究药物是安全的，耐受性良好，也提供了一些证据，表明治疗后Rett综合征可能出现临床改善。
Acadia 003是一项随机、双盲、安慰剂对照的19周研究，包括5次面对面临床访问(持续约3小时)和1次随访电话。
如果患者完成了Acadia 003，他们可以选择参加Acadia 004研究，这是一项开放标签研究，他们将知道他们正在接受trofinetide。这项研究将持续约44周，包括5次亲自临床访问和1次随访电话。
联系人
Irys Caristo, CCRC
caristi@ccf.org
资金
阿卡迪亚制药公司
