儿童急性淋巴细胞白血病

管理与治疗

治疗方案概述

儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)有不同类型的治疗方法。

急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿可接受不同类型的治疗。有些治疗方法是标准的(目前使用的治疗方法)，有些正在临床试验中进行测试。治疗临床试验是一项研究，旨在帮助改善目前的治疗方法或获得癌症患者新治疗方法的信息。当临床试验表明一种新疗法优于标准疗法时，这种新疗法可能成为标准疗法。

因为癌症在儿童中很少见，所以应该考虑参加临床试验。一些临床试验只对尚未开始治疗的患者开放。

患有急性淋巴细胞白血病的儿童应该由具有治疗儿童白血病专业知识的医生团队制定治疗计划。

治疗将由儿科肿瘤学家监督，儿科肿瘤学家是专门治疗儿童癌症的医生。儿科肿瘤学家与其他儿科健康专家一起工作，他们是治疗白血病儿童的专家，并且擅长某些医学领域。这些可能包括以下专家:

• 血液学家
• 医疗肿瘤学家
• 小儿外科医生
• 放射肿瘤学家
• 内分泌学家
• 神经学家
• 病理学家
• 放射科医生
• 儿科护理专家
• 社会工作者
• 康复治疗专业
• 心理学家

定期的后续检查非常重要。治疗结束后很长一段时间仍会产生副作用。这些被称为后期效应。头部放射治疗可能会影响儿童正在发育的大脑，并导致情绪、感觉、思维、学习或记忆的变化。急性淋巴细胞白血病治疗的后期影响还包括第二种癌症(新型癌症)的风险，特别是脑肿瘤。这些继发性脑肿瘤的早期诊断和治疗可能有助于降低患这些脑肿瘤的风险。4岁以下的儿童因脑部放射治疗产生副作用的风险更高。与你孩子的医生讨论一些治疗可能造成的后期影响是很重要的。

儿童ALL的治疗通常分为三个阶段。

儿童ALL的治疗分阶段进行:

• 诱导治疗:这是治疗的第一阶段。它的目的是杀死血液和骨髓中的白血病细胞。这使白血病得到缓解。这也被称为缓解诱导期。
• 巩固/强化治疗:这是治疗的第二阶段。它开始于白血病缓解期。巩固/强化治疗的目标是杀死任何剩余的白血病细胞，这些细胞可能不活跃，但可能开始再生并导致复发。
• 维持治疗:这是治疗的第三阶段。目标是杀死任何可能再生并导致复发的剩余白血病细胞。通常，癌症治疗的剂量比用于诱导和巩固/强化治疗的剂量低。这也被称为继续治疗阶段。

在所有阶段都要进行骨髓活检和抽吸，以观察白血病对治疗的反应。

治疗称为中枢神经系统(CNS)庇护治疗通常在治疗的每个阶段进行。由于口服或静脉注射的化疗可能无法到达中枢神经系统(脑和脊髓)中的白血病细胞，因此这些细胞能够在中枢神经系统中找到“避难所”(隐藏)。鞘内化疗和放射治疗能够到达中枢神经系统的白血病细胞，并杀死白血病细胞，防止癌症复发。中枢神经系统庇护疗法也被称为中枢神经系统预防。

采用四种标准处理方式:

化疗

化疗是一种癌症治疗方法，通过杀死细胞或阻止细胞分裂，使用药物来阻止癌细胞的生长。当化疗通过口腔或静脉或肌肉注射时，药物进入血液并可以到达全身的癌细胞(全身化疗)。当化疗直接进入脊柱(鞘内)、器官或体腔(如腹部)时，药物主要影响这些区域的癌细胞(局部化疗)。联合化疗是使用一种以上的抗癌药物进行治疗。化疗的方式取决于所治疗的癌症类型。

鞘内化疗或静脉注射高剂量化疗可用于治疗已经或可能扩散到脑和脊髓的儿童ALL。当用于防止癌症扩散到大脑和脊髓时，它被称为中枢神经系统(CNS)庇护疗法或CNS预防。中枢神经系统庇护疗法是在口服或静脉化疗之外进行的，目的是杀死身体其他部位的白血病细胞。所有患有All的儿童都接受中枢神经系统庇护治疗作为治疗的一部分。

放射治疗

放射疗法是一种癌症治疗方法，它使用高能x射线或其他类型的辐射来杀死癌细胞或阻止它们生长。放射治疗有两种。外部放射治疗使用体外机器向癌症发送辐射。内部放射治疗是将放射性物质密封在针、种子、电线或导管中，直接放置在癌症内部或附近。外部放射治疗可用于治疗已经或可能扩散到大脑和脊髓的儿童ALL。当以这种方式使用时，它被称为中枢神经系统(CNS)庇护疗法或CNS预防。

由于脑部放射治疗会影响幼儿的生长和脑部发育，许多ALL患儿不接受放射治疗。脑部和脊髓的放射治疗有时被用作中枢神经系统的庇护治疗，用于治疗高危人群中的儿童和青少年。临床试验正在研究使用放射治疗的新方法，这些方法可能副作用更少，包括给予更低剂量的辐射。

化疗与干细胞移植

干细胞移植是一种给予非常大剂量的化疗，有时是放射治疗，然后替换被癌症治疗破坏的造血细胞的方法。干细胞(未成熟的血细胞)从供者的血液或骨髓中取出。在病人接受高剂量的化疗，有时是放射治疗后，供体的干细胞通过输注回到病人体内。这些重新注入的干细胞生长成(并恢复)病人的血细胞。干细胞移植可以使用与患者有亲属关系或无亲属关系的供者的干细胞。

干细胞移植很少用于儿童和青少年急性淋巴细胞白血病的初始治疗。它更常用于治疗复发的ALL(治疗后复发)的一部分。

靶向治疗

靶向治疗是一种使用药物或其他物质识别和攻击特定癌细胞而不伤害正常细胞的治疗方法。

酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)是一种靶向治疗药物，可以阻断酪氨酸激酶这种酶，酪氨酸激酶会导致干细胞变成比身体需要更多的白细胞或原细胞。例如，甲磺酸伊马替尼(格列卫)是一种用于治疗费城染色体阳性ALL儿童的TKI。

新的治疗方法正在临床试验中进行测试。

本节介绍临床试验中正在研究的治疗方法。它可能不会提到每一种正在研究的新疗法。有关临床试验的信息可从NCI网站获得。

大剂量化疗

高剂量化疗是使用高剂量的抗癌药物来杀死癌细胞。这种治疗通常会导致骨髓停止制造血细胞，并可能导致其他严重的副作用。高剂量化疗后通常进行干细胞移植以恢复骨髓。临床试验正在研究对某些患者的大剂量化疗，包括急性淋巴细胞白血病在诱导治疗后没有缓解的儿童和白血病在治疗后复发的儿童。

靶向治疗

靶向治疗是一种使用药物或其他物质识别和攻击特定癌细胞而不伤害正常细胞的治疗方法。

目前正在研究治疗儿童ALL的新型靶向疗法。

患者可能会考虑参加临床试验。

对一些病人来说，参加临床试验可能是最好的治疗选择。临床试验是癌症研究过程的一部分。临床试验是为了找出新的癌症治疗方法是否安全有效或比标准治疗更好。

今天许多癌症的标准治疗方法都是基于早期的临床试验。参加临床试验的患者可以接受标准治疗，也可以是第一批接受新治疗的患者。

参加临床试验的患者也有助于改善未来治疗癌症的方式。即使临床试验没有带来有效的新疗法，它们也经常回答重要问题，帮助推动研究向前发展。

患者可以在开始癌症治疗之前、期间或之后参加临床试验。

一些临床试验只包括尚未接受治疗的患者。还有一些试验是为癌症没有好转的患者测试治疗方法。也有临床试验测试阻止癌症复发或减少癌症治疗副作用的新方法。

临床试验正在该国许多地区进行。这些数据来自NCI的临床试验数据库。

可能需要进行后续检查。

一些用于诊断癌症或确定癌症分期的检查可能会重复进行。一些测试将被重复，以观察治疗效果如何。关于是否继续、改变或停止治疗的决定可能基于这些测试的结果。这有时被称为重新登台。

有些检查在治疗结束后还会不时进行。这些检查的结果可以显示你的病情是否发生了变化，或者癌症是否复发了。这些测试有时被称为后续测试或检查。

儿童急性淋巴细胞白血病的治疗选择

对于某些类型或阶段的癌症，可能没有列出任何试验。向你的医生咨询临床试验，这里没有列出，但可能适合你。

新诊断的儿童急性淋巴细胞白血病

儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)在诱导、巩固/强化和维持阶段的治疗可能包括以下内容:

• 结合化疗。中枢神经系统庇护治疗与鞘内化疗和大剂量化疗。有时可能会对脑部进行放射治疗。
• 联合化疗，然后使用捐赠者的干细胞进行干细胞移植。
• 一项新的联合化疗和鞘内化疗方案的临床试验，同时或不进行放疗和/或干细胞移植。诱导治疗后，化疗剂量和/或计划可能因患者的风险组而异。
• 新的抗癌药物的临床试验。

儿童急性淋巴细胞白血病亚群

t细胞儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗可能包括以下内容:

• 结合化疗。中枢神经系统的庇护治疗与鞘内化疗和脑放射治疗也可以给予。
• 研究一种新的抗癌药物的临床试验，某些抗癌药物的剂量，以及对大脑进行放射治疗的使用。
• 新的抗癌药物的临床试验。

ALL患儿的治疗包括以下内容:

• 结合化疗。中枢神经系统庇护治疗和鞘内化疗也可以给予
• 化疗后供体干细胞移植已被研究过，但尚不清楚这种治疗是否能提高生存率。
• 对有特定基因改变的婴儿进行化疗后进行供体干细胞移植的临床试验。
• 酪氨酸激酶抑制剂联合化疗和靶向治疗的临床试验。

年龄较大的儿童和青少年的ALL治疗可包括以下内容:

• 联合化疗使用更大剂量的抗癌药物比那些用于儿童。
• 一种新的联合化疗方案的临床试验。
• 研究一种新的抗癌药物的临床试验，某些抗癌药物的剂量，以及对大脑进行放射治疗的使用。

费城染色体阳性儿童ALL的治疗包括:

• 联合化疗，然后使用捐赠者的干细胞进行干细胞移植。
• 联合化疗后靶向治疗酪氨酸激酶抑制剂(甲磺酸伊马替尼)。
• 联合化疗和一种新的酪氨酸激酶抑制剂的临床试验，有或没有干细胞移植。

复发性儿童急性淋巴细胞白血病

复发性儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的标准治疗可能包括以下内容:

• 结合化疗。
• 化疗伴或不伴全身照射，然后使用供体干细胞进行干细胞移植。

复发性儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)对于骨髓外复发的白血病的标准治疗包括以下内容:

• 化疗和放射治疗只在睾丸复发的癌症。
• 联合化疗和鞘内化疗结合脑和/或脊髓放射治疗治疗只复发于脑和脊髓的癌症。

临床试验中正在研究的一些治疗复发性儿童ALL的方法包括:

• 新的抗癌药物和新的联合化疗方法。
• 联合化疗和新型靶向治疗。

从NCI的癌症临床试验列表中查看目前接受复发性儿童急性淋巴细胞白血病患者的美国临床试验。要获得更具体的结果，可以使用其他搜索特性来优化搜索，例如试验的位置、治疗的类型或药物的名称。有关临床试验的一般信息可从NCI网站获得。

欲了解更多信息，美国居民可在周一至周五上午9:00至下午4:30致电国家癌症研究所(NCI)癌症信息服务免费电话1-800-4-CANCER(1-800-422-6237)。聋人和听力障碍者可以拨打1-800-332-8615。电话是免费的，一位训练有素的癌症信息专家可以回答你的问题。有关正在进行的临床试验的信息可从NCI网站

如需了解NCI的更多信息，请写信至以下地址:

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